儿童生长激素缺乏症的诊治，中国指南发布！
生长激素缺乏症（GHD）会严重影响患儿的生长发育与生活质量，早期识别及早期治疗GHD非常必要。《中国儿童生长激素缺乏症诊治指南》主要针对中国生长激素缺乏症患儿提供诊断与治疗热点问题的指导意见，以协助临床工作者快速做出诊疗决策。
精氨酸联合可乐定或左旋多巴等一次性联合激发试验是否可以常规应用于疑似GHD患儿的诊断？
推荐意见1：建议将精氨酸联合可乐定或左旋多巴等一次性联合激发试验作为疑似GHD患儿诊断的常用方法（低质量证据，弱推荐）。在具备条件的医疗机构中，可应用该试验获取相对安全、精确和个体化的GHD诊断，并为患儿制订合适的治疗方案。
➤实施建议：在临床实践中应综合考虑生长激发试验指征、患儿的个体差异、临床表现和其他检查结果，排除可能影响试验效果的疾病。同时确保试验药物的安全性，注意可能导致的不良反应，如低血压、胃肠道反应等。部分患儿可能对药物敏感，需谨慎使用。精氨酸较少引起不良反应，但对无尿或少尿的患儿应避免使用。胰岛素低血糖兴奋试验可能导致不良反应，如头晕、恶心、呕吐等，严重者可能晕厥或抽搐。应在试验前检测肝肾功能和血糖水平，排除其他内分泌激素缺乏。如患儿存在其他内分泌激素缺乏， 需要在试验前进行治疗，获得足量激素替代。对于严重营养不良的患儿，需要先改善其营养状态。激发试验的实施过程和结果判读应由专业医生团队进行，全程监测，确保数据的安全和可靠性。
针对确诊为生长激素缺乏症且接受生长激素治疗的患儿，是否推荐在治疗过程中依据血清胰岛素样生长因子1（IGF⁃1）值调整剂量方案？
推荐意见2：基于证据现状，建议确诊为GHD且接受生长激素治疗的患儿，在治疗过程中监测IGF⁃1值并结合以下情况进行剂量调整（低质量证据，弱推荐）。若发现患儿的IGF⁃1水平异常降低，则需结合生长速率、生长激素使用剂量、生长激素注射方法及部位等指标评估后再制订剂量调整方案；若发现患儿的IGF⁃1水平持续异常增高（超过同年龄同性别IGF⁃1水平+2.5 SDS），则需调整生长激素剂量及方案以降低不良反应的发生风险。
➤实施建议：
（1）在治疗前，需对患儿进行IGF⁃1基线水平的测定，作为后续治疗过程的参照。
（2）治疗过程中建议每3~6 个月对患儿进行一次IGF⁃1水平监测，并综合考量年龄、性别、营养状况、身高及生长速率等临床特征，同时注意监测生长速度、胰岛素样生长因子结合蛋白3（IGFBP3）、血糖、肝功能、甲功等生化指标，从而全面了解患儿生长状态以及潜在的不良反应发生风险，更好地评估治疗效果。
（3）IGF⁃1监测结果解读应谨慎，需要考虑到青春期、营养水平和肝脏状况等干扰因素以及患儿的具体情况。
针对确诊为GHD的患儿，相对于短效生长激素，是否推荐长效生长激素治疗？
推荐意见3：基于证据现状与综合考量，临床专家组认为长效和短效生长激素的疗效和安全性相当，两者都是GHD患儿临床可选择的治疗方案（有条件推荐）。在选择生长激素治疗方案时，应考虑患儿的年龄、病程、生长发育状况，患儿及家庭的心理接受度、经济状况以及对治疗依从性的要求等因素。
➤实施建议：
（1）在对患儿进行生长激素治疗前，医生应通过完整的临床评估和检查来确诊GHD，并详细介绍各类型生长激素治疗方案的相关信息和注意事项，包括注射方法、不良反应、花费等，结合患儿及家庭的具体情况，个体化选择生长激素的类型及起始方案。
（2）短效生长激素为重组人生长激素（rhGH），青春期前患儿起用剂量建议为0.1 U（/ kg·d），重度GHD患儿或合并其他内分泌激素缺乏者可从更低剂量0.075 U（/ kg·d）开始起用，青春期启动后的患儿可适当增加起用剂量0.1~0.15 U（/ kg·d）。
（3）长效生长激素中仅有聚乙二醇化类重组人生长激素在国内获批，其适应证包括GHD，其他类型药物均为国外上市或仍在临床试验或药物研发阶段。因此国内对于长效生长激素的临床应用经验基本来源于聚乙二醇化类重组人生长激素，其起用剂量为0.2 mg（/ kg·周），对于严重GHD患儿或合并其他内分泌激素缺乏者建议从0.14 mg（/ kg·周）的低剂量开始起用，后续可以按照个体差异酌情调整剂量。
以上内容来源：中华医学会儿科学分会内分泌遗传代谢学组. 中国儿童生长激素缺乏症诊治指南[J]. 中华儿科杂志, 2024, 62(1): 5-11.
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